Gain Therapeutics präsentiert positive vorklinische Daten zu seinem

BETHESDA, Md., 11. Mai 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX) („Gain“ oder das „Unternehmen“), ein Biotechnologieunternehmen, das die Arzneimittelforschung mit seiner proprietären rechnergestützten Entdeckungsplattform transformiert, die neuartige allosterische Bindungsstellen identifiziert und niedermolekulare Behandlungen entwickelt, hat heute zusätzliche bestätigende Daten aus seinem Programm für die Gaucher-Krankheit vorgelegt . Die Ergebnisse wurden in einer mündlichen Präsentation beim 1st Das IWGDD-Symposium findet vom 8. bis 11. Mai 2022 in den Niederlanden statt. Die Daten zeigen, dass die getesteten Verbindungen den Spiegel und die Aktivität des Beta-Glucocerebrosidase (GCase)-Proteins erhöhen, die Kolokalisierung von GCase mit Lysosomen erhöhen und vor allem die krankheitsverursachende toxische Substratakkumulation in von Patienten stammenden Fibroblasten und einer transgenen Maus reduzieren Modell der Gaucher-Krankheit.

„Bei Gain haben wir die Stärke und Präzision unserer See-Tx-Plattform eingesetzt, um pharmakologische Chaperone zu entwickeln, kleine Moleküle, die in der Lage sind, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, um eine Fehlfaltung des GCase-Proteins zu verhindern und die enzymatische Funktion im Gehirn wiederherzustellen“, sagte Eric Richman, Chief Executive Officer von Gain Therapeutics. „Die Daten, die wir heute geteilt haben, unterstützen GT-02329 als potenzielle Therapie zur Abschwächung der neurologischen Auswirkungen von GD, und wir freuen uns darauf, die Vorteile dieser Therapie für bedürftige Patienten weiter zu untersuchen, während wir diesen Wirkstoff in die Klinik bringen.“

Die Daten wurden in zwei verschiedenen In-vitro-Modellen in Wildtyp- (WT) und von Patienten stammenden Fibroblasten und in von Patienten stammenden dopaminergen Neuronen sowie in einem transgenen In-vivo-Mausmodell mit der L444P-Mutation generiert. Die betitelte Präsentation „Bain-Penetrant Structurally Targeted Allosteric Regulators for Glucocerebrosidase (GCase) Show Promising Pharmacological Activity in L444P Models of Gaucher Disease“ zeigte, dass das oral bioverfügbare und in das Gehirn eindringende Leitmolekül eine vielversprechende Wirkung hat, darunter:

  • Anstieg der GCase-Aktivität in von WT- und GD-Patienten stammenden Fibroblasten über eine Reihe vorherrschender Mutationen hinweg
  • Signifikante Reduktion von GlcCer im Lysosom in von GD-Patienten stammenden Fibroblasten
  • Signifikanter Anstieg der GCase-Aktivität im Plasma und Hirnstamm und Reduktion von GlcSph im Plasma in einem transgenen Mausmodell mit L444P-Mutation

Eine Kopie der Präsentation ist auf der Website von Gain Therapeutics unter verfügbar https://www.gaintherapeutics.com.

Über die Gaucher-Krankheit
Die Gaucher-Krankheit ist eine vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch homozygote Mutationen des GBA1-Gens verursacht wird, die zu einer Fehlfaltung und anschließenden Funktionsstörung der Beta-Glucocerebrosidase (GCase) führen, einem Enzym, das fetthaltige Chemikalien im Körper abbaut, einschließlich Glucosylceramid und Glucosylsphingosin. Ein teilweiser oder vollständiger Verlust der GCase-Aktivität kann den Aufbau von Glucosylceramid und Glucosylsphingosin in den Lysosomen von Makrophagen verursachen, und die Ansammlung dieser Lipidsubstrate innerhalb des ZNS kann neuronale Zellen schädigen und zu neurologischen Symptomen führen. Die Gaucher-Krankheit wird traditionell in einen von drei Typen eingeteilt, von denen die Gaucher-Krankheit Typ 1 eine nicht neuropathische Form ist, während die Gaucher-Krankheit Typ 2 und 3 als neuronopathische Gaucher-Krankheit (nGD) mit früh einsetzender Hirndegeneration gelten, die sich zunehmend verschlimmert Zeit. Es gibt keine verfügbaren Behandlungsoptionen für nGD, da die derzeitige Enzymersatztherapie die Blut-Hirn-Schranke nicht passiert und bei der Behandlung neurologischer Manifestationen nicht wirksam ist, wodurch ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf in dieser Patientenpopulation entsteht.

Über Gain Therapeutics, Inc.
Gewinnen Sie Therapeutics, Inc. transformiert das Paradigma der Arzneimittelforschung mit strukturell zielgerichteten allosterischen Regulatoren, die mit seiner proprietären rechnergestützten Entdeckungsplattform SEE-Tx® identifiziert wurden. Die Fähigkeit, nie zuvor gesehene allosterische Ziele an Proteinen zu identifizieren, die an Krankheiten im gesamten Spektrum therapeutischer Bereiche beteiligt sind, bietet Möglichkeiten für eine Reihe von Arzneimittel-Protein-Wechselwirkungen, einschließlich Proteinstabilisierung, Proteindestabilisierung, gezielter Proteinabbau, allosterische Hemmung und allosterische Aktivierung . Die Pipeline von Gain umfasst neurodegenerative Erkrankungen, lysosomale Speicherkrankheiten, Stoffwechselerkrankungen und Onkologie. Das führende Programm von Gain zur Behandlung der Parkinson-Krankheit wurde von der Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) und der Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA sowie vom gemeinsamen Programm Eurostars-2 mit Kofinanzierung von der Europäischen Union finanziell unterstützt Union Horizon 2020 research und Innosuisse. Für weitere Informationen, besuchen Sie bitte https://www.gaintherapeutics.com.

Investoren- und Medienkontakte:

Noor Pahlavi
Argot-Partner
(212) 600-1902
Gain@argotpartners.com

.

Leave a Reply

Your email address will not be published.