Neue Initiative konzentriert sich auf Patienten mit dem Wachstum von Genmutationen, um personalisierte ALS-Therapien zu entwickeln

Eine neue Initiative, Silence ALS, wird experimentelle personalisierte Therapien zur Behandlung von Patienten mit seltenen genetischen Formen von ALS (auch als Lou-Gehrig-Krankheit bekannt) entwickeln. Die Initiative konzentriert sich auf Patienten mit dem Wachstum von Genmutationen. Es wird angenommen, dass jede Mutation weltweit zwischen 1 und 30 Menschen betrifft.

Das Silence ALS-Programm konzentriert sich auf Personen, die im Rahmen des ALS-Familien-Projekts der Columbia University – einer Studie über präsymptomatische Träger von ALS-assoziierten Genmutationen – identifiziert wurden, und zielt darauf ab, Patienten früh im Verlauf ihrer Krankheit, idealerweise vor dem Auftreten von Symptomen, mit zu behandeln Medikamente, die als Antisense-Oligonukleotide bezeichnet werden.

Die von der Columbia University und der n-Lorem Foundation mit einem Gründungszuschuss von 400.000 US-Dollar von Target ALS gegründete Initiative wird Patienten die einzigartigen Therapien lebenslang kostenlos anbieten.

„Es gibt nur sehr wenige therapeutische Optionen für Patienten mit ALS und keine, die den natürlichen Verlauf der Krankheit auf sinnvolle Weise verändern“, sagt Neil Shneider, MD, PhD, Direktor des Eleanor and Lou Gehrig ALS Center am Vagelos College of Physicians der Columbia University und Chirurgen und Mitbegründer von Silence ALS.

Die meisten ALS-Fälle haben unbekannte Ursachen, aber mindestens 10 % bis 15 % der Fälle werden durch genetische Mutationen verursacht, die zur Produktion von Proteinen führen, die für Motoneuronen toxisch sind.

Ein vielversprechender Ansatz zur Behandlung von Patienten mit genetischen Formen von ALS verwendet Antisense-Oligonukleotide (ASOs) – kurze DNA- oder RNA-Stücke –, die an RNA binden und sie daran hindern, die toxischen Proteine ​​herzustellen.

Einige ASOs werden derzeit an Menschen mit häufigeren genetischen Formen von ALS getestet, aber diese Therapien sind für Menschen mit einzigartigen oder extrem seltenen Mutationen nicht verfügbar.

„Silence ALS konzentriert sich auf Patienten mit dem Wachstum von Genmutationen, die jeweils zwischen 1 und 30 Menschen weltweit betreffen und für die von der Industrie gesponserte Programme keine Option sind“, sagt Shneider. „Mit dem Ziel, ASOs zu entwickeln, die für jeden Patienten spezifisch sind, und mit der Behandlung zu beginnen, bevor Symptome auftreten, wird Silence ALS die Infrastruktur bereitstellen, um Patienten mit sehr seltenen ALS-Mutationen schnell zu identifizieren und Therapien zu entwickeln, die den Ausbruch der Krankheit verzögern oder verhindern oder ihr Fortschreiten verlangsamen können Es hat begonnen. “

Durch Silence ALS wird die Columbia University präsymptomatische Personen mit einzigartigen oder nano-seltenen ALS-Mutationen identifizieren und in Partnerschaft mit n-Lorem zusammenarbeiten, um personalisierte experimentelle ASO-Medikamente zu ihrer Behandlung zu entwickeln.

“Silence ALS wird den effizientesten Prozess schaffen, um die Diagnose und Behandlung von Patienten mit einigen der extrem seltenen Mutationen, die ALS verursachen, miteinander zu verbinden”, sagt Stanley Crooke, MD, PhD, Gründer und CEO von n-Lorem und Mitbegründer von Silence ALS. „Ich freue mich besonders über die enge Zusammenarbeit mit Dr. Shneider von Columbia, der über umfangreiche Erfahrung in der Identifizierung und Behandlung von Patienten mit sehr seltenen ALS-Mutationen verfügt, sodass wir Patienten mit diesen seltenen Formen von ALS schon früher im Verlauf Hoffnung und Behandlung bringen können . der Krankheit.“

„Wir hoffen, unseren Patienten schnell die ersten dieser neuen ASOs anbieten zu können“, sagt Shneider.

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