Tägliche Steroide sind für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie sicher

Neue Forschungsergebnisse empfehlen tägliche Steroiddosen für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, was eine signifikante Änderung in der Behandlung der Krankheit darstellt.

„Kortikosteroide werden wahrscheinlich auf absehbare Zeit weltweit die Hauptbehandlung für DMD bleiben, daher ist es entscheidend, dass wir einen Behandlungsstandard etablieren, der durch wissenschaftliche Beweise gestützt wird“, sagt Robert Griggs, Neurologe am University of Rochester Medical Center.

„Diese Studie zeigt, dass gesundheitliche Bedenken hinsichtlich der täglichen Anwendung von Kortikosteroiden übertrieben sind und dass es einen klaren Nutzen in Bezug auf verbesserte motorische und pulmonale Funktionen gibt. Diese Ergebnisse stützen eindeutig die tägliche Behandlung gegenüber einer intermittierenden Behandlung als Erstbehandlung für Jungen mit DMD.“

DMD ist eine Erkrankung, die fast ausschließlich bei Jungen vorkommt und gekennzeichnet ist durch Muskelschwächedie im Alter von 3-4 Jahren auftritt und schnell fortschreitet, was zu einer erheblichen Behinderung führt.

Die Symptome breiten sich schließlich auf das Herz und die Muskeln aus, die für die Atmung verantwortlich sind, und die Krankheit ist oft tödlich, wenn der Junge seine späten Teenagerjahre erreicht. Schätzungsweise 28.000 Menschen in den USA leiden an der Krankheit.

Während Kortikosteroide Prednison und Deflazacort dafür bekannt sind, die Muskelkraft und -funktion bei Patienten mit DMD zu verbessern, und seit Jahren an vorderster Front behandelt werden, gibt es derzeit keinen allgemein akzeptierten Standard für die Verwendung von Steroiden bei DMD.

Eine weltweite Umfrage unter Ärzten, die DMD behandeln, ergab 29 verschiedene Behandlungsschemata, wobei das häufigste 10 Tage an und 10 Tage abgesetzt ist. Dieses intermittierende Dosierungsschema wurde eingeführt, um die potenziellen Nebenwirkungen zu begrenzen, die mit einer längeren Steroidanwendung bei Kindern verbunden sind, wie z. B. Gewichtszunahme, Wachstumsverzögerung und Verlust der Knochendichte.

Die Forscher starteten 2013 die Studie Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for DMD (FOR-DMD), um die tägliche und intermittierende Steroidanwendung zu vergleichen und aus Sicht des klinischen Nutzens und der Sicherheit das vorteilhafteste Regime für DMD-Patienten festzulegen.

Griggs und Kate Bushby von der Newcastle University initiierten die klinische Phase-3-Studie, die von der Muscle Study Group durchgeführt wurde, einem internationalen Netzwerk von Muskeldystrophie-Forschern, an dessen Aufbau Griggs 1997 beteiligt war, um die klinische Forschung zu neuromuskulären Erkrankungen, einschließlich DMD, voranzutreiben.

Die neue Studie rekrutierte 196 Jungen mit DMD an 32 Forschungsstandorten in Nordamerika und Europa und begleitete sie drei Jahre lang. Die Forscher ordneten die Teilnehmer drei Gruppen zu, die aus täglichen Behandlungen mit Prednison oder Deflazacort oder intermittierendem Prednison bestanden.

Die Forscher fanden heraus, dass die tägliche Verabreichung beider Medikamente das Fortschreiten der Krankheit, gemessen durch Krafttests und Muskelfunktion, im Vergleich zur intermittierenden Gruppe signifikant verlangsamte. Während das tägliche Regime die Nebenwirkungen insgesamt erhöhte, gab es nur minimale schwerwiegende Nebenwirkungen.

Die Forschung erscheint in JAMA.

Weitere Koautoren stammen von der Newcastle University; Universitätsklinikum Freiburg, Deutschland; Ohio State Universität; das Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital im Vereinigten Königreich; und der Universität von Rochester.

Das National Institute of Neurological Diseases and Stroke, die Muscular Dystrophy Association, das Parent Project for Muscular Dystrophy, PTC Therapeutics, Sarepta Therapeutics und Santhera Pharmaceuticals unterstützten die Arbeit.

Quelle: Universität Rochester

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