Vertex gibt Erstattungsvereinbarung in Australien für TRIKAFTA® (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor und Ivacaftor) für Mukoviszidose-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen bekannt

LONDON- () –Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass ab dem 1. April 2022 TRIKAFTA® Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor und Ivacaftor) wird im Rahmen des Australian Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) für die Behandlung von Mukoviszidose (CF) bei Personen ab 12 Jahren erstattet, die mindestens eine haben F508del Mutation ein CFTR -Gen, die weltweit häufigste Mutation, die CF verursacht.

Die heutige Ankündigung ist ein bedeutender Meilenstein, um sicherzustellen, dass Australier, die mit CF leben, rechtzeitig und nachhaltig Zugang zu TRIKAFTA erhalten“, sagte Ludovic Fenaux, Senior Vice President, Vertex International. „Dies ist die vierte Behandlung, die wir den Australiern in den letzten acht Jahren zur Verfügung gestellt haben, wobei wir unermüdlich mit CF-Patienten und klinischen Gemeinschaften zusammenarbeiten. Wir danken der australischen Regierung dafür, dass sie den erheblichen Bedarf an TRIKAFTA und den damit verbundenen Wert erkannt hat.“

TRIKAFTA® (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor und Ivacaftor) wurde im März 2021 von der Australian Therapeutic Products Administration (TGA) auf der Grundlage der Ergebnisse von vier globalen klinischen Phase-3-Studien zugelassen, an denen mehrere australische Studienzentren und Patienten teilnahmen.

CF ist eine seltene genetische Erkrankung, die das Leben von etwa 3.500 Menschen in Australien verkürzt. Dies wird durch ein fehlerhaftes und / oder fehlendes CFTR verursacht Protein, das das Ergebnis von Mutationen in ist CFTR Gen. Bis zu 90 Prozent der Menschen, die mit CF leben, haben mindestens eine F508del Mutation.

Als genetische Erkrankung ist Mukoviszidose ein wichtiger Kandidat für die Präzisionsmedizin. Mit der TRIKAFTA PBS-Liste haben nun Australier ab 12 Jahren, die für CF in Frage kommen, einen breiten Zugang zu Therapien zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache ihrer Krankheit. Kliniker in ganz Australien werden von dieser willkommenen Nachricht begeistert sein “, sagte Professor John Wilson AM, Leiter der Abteilung Mukoviszidose, Alfred Health Australia.

Australien reiht sich nun in die Liste der 30 Länder ein, in denen die Dreifachkombinationstherapie zugelassen und erstattet wurde, darunter Dänemark, Finnland, Frankreich, Deutschland, Italien, Irland, Israel, Polen, Spanien, die Schweiz und Länder im Vereinigten Königreich.

Über Mukoviszidose

Cystische Fibrose (CF) ist eine seltene genetische Erkrankung, die das Leben verkürzt und weltweit mehr als 83.000 Menschen betrifft. CF ist eine fortschreitende, anorganische Krankheit, die Lunge, Leber, Bauchspeicheldrüse, Magen-Darm-Trakt, Nebenhöhlen, Schweißdrüsen und Fortpflanzungstrakt betrifft. CF wird durch ein defektes und/oder fehlendes CFTR-Protein verursacht, das aus bestimmten Mutationen resultiert CFTR Gen. Kinder müssen zwei Defekte erben CFTR Gene – eines von jedem Elternteil – für CF, und diese Mutationen können durch einen Gentest identifiziert werden. Obwohl es viele verschiedene Arten gibt CFTR Mutationen, die Krankheiten verursachen können, hat die überwiegende Mehrheit der Menschen mit CF mindestens eine F508del Mutation. CFTR Mutationen führen zu CF, indem sie einen Defekt des CFTR-Proteins verursachen oder zu einem Mangel oder Fehlen von CFTR-Protein auf der Zelloberfläche führen. Eine fehlerhafte Funktion und/oder das Fehlen des CFTR-Proteins führt in vielen Organen zu einem schlechten Salz- und Wasserfluss zu und von den Zellen. In der Lunge führt dies zur Ansammlung von ungewöhnlich dickem, klebrigem Schleim, chronischen Lungeninfektionen und fortschreitenden Lungenschäden, die schließlich zum Tod vieler Patienten führen. Das durchschnittliche Sterbealter liegt bei Anfang 30.

ÜBER TRIKAFTA® (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor und Ivacaftor)

Bei Menschen mit bestimmten Arten von Mutationen in CFTR -Gen wird das CFTR-Protein in der Zelle nicht normal verarbeitet oder gefaltet, und dies kann verhindern, dass das CFTR-Protein die Zelloberfläche erreicht und richtig funktioniert. TRIKAFTA® (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor und Ivacaftor) ist ein orales Medikament, das entwickelt wurde, um die Menge und Funktion des CFTR-Proteins auf der Zelloberfläche zu erhöhen. Elexacaftor und Tezacaftor wirken zusammen, um die Menge des reifen Proteins auf der Zelloberfläche zu erhöhen, indem sie an verschiedene Stellen des CFTR-Proteins binden. Ivacaftor, bekannt als CFTR-Potentiator, soll die Fähigkeit von CFTR-Proteinen erleichtern, Salz und Wasser durch die Zellmembran zu transportieren. Die kombinierte Wirkung von Elexacafter, Thesacafter und Ivacaftor trägt dazu bei, die Atemwege mit Feuchtigkeit zu versorgen und Schleim zu entfernen.

Vollständige Produktinformationen finden Sie in der Produktübersicht unter https://www.tga.gov.au/apm-summary/trikafta.

Über Vertex

Vertex ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Medikamente zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von Mukoviszidose (CF) – einer seltenen lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung – und führt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu CF durch. Neben CF verfügt Vertex über eine starke Forschungspipeline zu kleinen Molekülen, Zellen und Gentherapien bei anderen schweren Krankheiten, bei denen es tiefe Einblicke in die kausale menschliche Biologie hat, einschließlich Sichelzellenanämie, Beta-Thalassämie, APOL1-vermittelte Nierenerkrankung, Schmerzen, Typ 1-Diabetes, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Duchenne-Muskeldystrophie.

Vertex wurde 1989 in Cambridge, Mass., gegründet, der globale Hauptsitz von Vertex befindet sich heute im Innovation District von Boston, und der internationale Hauptsitz befindet sich in London. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsniederlassungen in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird durchweg als einer der besten Arbeitgeber in der Branche anerkannt, darunter 12 Jahre in Folge auf der Liste der besten Arbeitgeber in der Zeitschrift Science und eines der 100 besten Unternehmen in Seramount (ehemals Working Mother Media) für 2021. Innovation, Besuch oder folgen Sie uns auf Twitter und LinkedIn.

Besonderer Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Reform Act von 1995, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen von Ludovic Fenaux, Senior Vice President, Vertex International, und Professor John Wilson AM, Leiter des Cystic Fibrosis Service, Alfred Gesundheit, in dieser Pressemitteilung und Aussagen zu Entschädigung und Zugang zu TRIKAFTA® für bestimmte Patienten, die geschätzte Anzahl von Patienten, die für eine CFTR-Modulator-Therapie in Australien in Frage kommen, einschließlich Patienten, die jetzt zum ersten Mal Zugang zu einer CFTR-Modulator-Therapie haben werden, und unsere Überzeugung von den Vorteilen unserer Medikamente. Obwohl Vertex der Ansicht ist, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen korrekt sind, stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen nur die Zusicherungen des Unternehmens zum Datum dieser Pressemitteilung dar, und es bestehen Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse abweichen wesentlich von denen ab, auf die solche Zukunftsaussagen hinweisen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem Daten aus den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens, die die Registrierung oder Weiterentwicklung seiner Verbindungen aus Sicherheits-, Wirksamkeits- oder anderen Gründen möglicherweise nicht unterstützen, Risiken im Zusammenhang mit der Zulassung und Vermarktung unserer Medikamente und andere Risiken.“ Im Jahresbericht von Vertex, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website des Unternehmens unter verfügbar ist und auf der SEC-Website unter www.sec.gov. Sie sollten sich nicht zu sehr auf diese Aussagen verlassen. Vertex verzichtet auf jegliche Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, sobald neue Informationen verfügbar werden.

(VRTX-GEN)

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